Ciència al Porcar: Terapia génica

La ingeniería génica es una rama de la genética que se concentra en el estudio del ADN, pero con el fin su manipulación; alteran geneticamente algunos organismos con un propósito predeterminado. Mi post trata sobre la terapia genética, que consiste en reparar los genes defectuosos de los pacientes, lo explicaré más detalladamente a continuación. Las células de un organismo emplean la información del ADN para fabricar proteínas. Pero, en algunos casos, algunos organismos poseen algún gen defectuoso y entonces no se puede llevar a cabo correctamente la síntesis de proteínas. En estos casos nos encontramos frente a una enfermedad genética. La terapia génica pretende remediar esto reemplazando esos genes mutados por otros que posean la secuencia correcta de nucleótidos. Para lograr esto, se suelen usar virus a modo de vehículo de transporte en los cuales se introduce el gen sano y como si de una infección controlada se tratase, el microorganismo traspasa el material genético a las células y corrige el defecto genético que provoca la enfermedad.

Uno de los objetivos de la terapia génica es curar enfermedades hereditarias; pero también se aplica al tratamiento de enfermedades actualmente incurables, como cánceres, determinadas patologías infecciosas (hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas (enfermedades de Parkinson y de Alzheimer) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide).

Uno de los problemas que presentaba esta técnica es que este mecanismo no solo introduce el segmento del gen corregido, sino que puede transferir residuos de ADN del virus cuyos efectos en el organismo se desconocen y pueden ser peligrosos. Debido a esto antes de insertar el ADN hay que extraer del virus los genes malignos de éste.

Existen dos tipos de terapia génica. La TG somática, destinada a las células responsables del crecimiento de los tejidos; y la germinal, que está prohibida debido a que las células afectadas son células reproductoras.

La terapia génica ha conseguido curar a 3000 niños burbuja, que poseían inmunodeficiencias congénitas; también ha tenido resultados rotundos frente a la hemofilia; y por supuesto también frente al cáncer. Por ello, la terapia génica ha despertado bastantes esperanzas frente al futuro como solución a muchas enfermedades que por ahora, no la tienen.